Als erstes Kind Österreichs hat die kleine Anastasia die einstündige Infusion bekommen. Die Aufnahmen sind von den Eltern freigegeben. Die Hälfte der Behandlung hat das Mädchen verschlafen. „Anastasia geht es gut und wir hoffen, dass sich bei ihr schon bald gesundheitliche Besserung einstellt“, schildert Anastasias Mutter Danijela Vukmanovic.
Medikament ersetzt Genfunktion
Die Therapie setzt bei der Ursache der schweren Muskelerkrankung an: Grundsätzlich entscheidet quasi ein bestimmtes Gen, ob ein Muskel bewegt werden kann oder nicht. Fehlt das Gen oder ist es defekt, dann ersetzt das Medikament die Funktion.
Es handle sich um Quantensprung in der Behandlung betroffener Kinder, betont Christian Rauscher, Kinderneurologe am Uniklinikum Salzburg. „Bevor das jetzige Medikament und eines davor auf den Markt kamen, sind diese Kinder meistens verstorben“, sagt Rauscher.
„Sind die glücklichsten Eltern der Welt“
Die Finanzierung des 1,9 Millionen Euro teure Medikamentes ist über die Salzburger Landesklinken gelaufen. „Wir sind wahnsinnig dankbar, denn soviel Geld hätten wir selbst niemals zusammengebracht. Und jetzt sind wir die glücklichsten Eltern der Welt“, sagt Mutter Danijela Vukmanovic. Schon in den nächsten Wochen sollten bei Anastasia erste Verbesserungen messbar sein.
Teuerste Gentherapie für Lungauer Baby
Ein Lungauer Baby hat nun erstmals in Österreich die teurste Gentherapie der Welt verabreicht bekommen. Das Kind leidet an der spinalen Muskelatrophie – eine seltene Erkrankung, bei der die Muskeln nicht richtig funktionieren und die tödlich sein kann.
Pro Jahr kommen in Österreich rund zehn Babys mit einer solchen Erkrankung zur Welt. Seit Mai ist nun die neue Gentherapie zugelassen. Die Therapie hat als „teuerstes Medikament der Welt“ Schlagzeilen gemacht – circa zwei Millionen Euro kostet die Infusion, sie ist nur einmal nötig, heißt es dazu von der Pharmafirma Avexis.